Глава 7 Стволовые клетки в генной терапии
ОПРЕДЕЛЕНИЕ
Гены, которые несут хромосомы, являются основными физическими и функциональными единицами наследственности. Гены представляют собой специфические последовательности, которые содержат инструкции для постройки белков. Хотя генам уделяется много внимания, это белки, которые выполняют большинство жизненных функций и даже являются составной частью большинства клеточных структур. Когда гены изменены так, что закодированные белки не в состоянии выполнять свои обычные функции, это может привести к генетическим нарушениям.
Генная терапия – это включение генов в клетки и ткани человека для лечения и наследственных заболеваний, при котором дефектный мутантный аллель заменяется.
ПРИНЦИПЫ И ПЕРСПЕКТИВЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
Генная терапия появилась относительно недавно, и до сих пор является экспериментом в подходе к лечению болезней человека. В то время, как традиционная лекарственная терапия подразумевает введение химических веществ, которые были изготовлены вне тела, генная терапия использует совсем другой подход, направляя собственные клетки пациента для производства и доставки терапевтического агента. Инструкции для этого содержатся в терапевтическом трансгене (новый генетический материал, введенный в организм пациента). Генная терапия использует генную инженерию - введение или удаление специфических генов с помощью методов молекулярной биологии, физически манипулируя генетическим материалом для измения или дополнения функции аномального гена, предоставляя копию нормального гена, непосредственно исправляя такой ген, или заменяя его на ген, который добавляет новые функции или регулирует работу других генов.
|
|
|
Клинические попытки применить технологии генной инженерии в лечении заболеваний человека начались с 1989 года. Первоначально клинические испытания генной терапии были сосредоточены на раке, инфекционных заболеваниях или расстройствах, в которых только один ген является дефектным, таких как муковисцидоз. Однако все чаще предпринимаются усилия, направленные на сложные, хронические заболевания, которые связаны с повреждениями более одного гена. Среди наиболее известных примеров болезни сердца, недостаточное кровоснабжение конечностей, артрит и болезнь Альцгеймера. Потенциальный успех технологии генной терапии зависит не только от доставки терапевтического трансгена в соответствующие человеческие клетки-мишени, а также от способности гена функционировать должным образом в этой клетке. В обоих направлениях возникли серьезные технические проблемы.
ВИДЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
|
|
|
Исследователи генной терапии использовали две основные стратегии для доставки терапевтических трансгенов к месту назначения (рис.7.1).
Прямая доставка
Во-первых, "непосредственно" вставить ген в человека. Вирусы, которые были изменены, чтобы предотвратить заражение, часто используются в качестве транспортного средства для доставки гена в определенные типы клеток человека, во многом таким же способом, как и обычные вирусы заражают клетки. Этот способ доставки является довольно неточным и ограничивается конкретными типами клеток человека, так как вирусное транспортное средство может инфицировать. Например, некоторые вирусы, обычно используемые в качестве средств доставки гена, могут только заразить клетки, которые активно делятся. Это ограничивает их полезность в лечении заболеваний сердца или мозга, потому что эти органы в значительной степени состоят из неделящихся клеток. Невирусные транспортные средства для непосредственной доставки генов в клетки также изучают, в том числе использование обычной ДНК и ДНК,
 |
защищенных жировыми молекулами, известными как липосомы.
Дата добавления: 2020-12-12; просмотров: 59; Мы поможем в написании вашей работы! |
Мы поможем в написании ваших работ!